
Medicamentos
de Valor Acrescentado
Os medicamentos de valor acrescentado (value added medicines – VAM) são desenvolvidos a partir de moléculas conhecidas e satisfazem necessidades de saúde não atendidas proporcionando melhorias relevantes para todo o ecossistema (doentes, cuidadores, profissionais de saúde e/ou pagadores).
Saiba mais
Muitos dos intervenientes do sistema consideram que a inovação se expressa apenas na criação de novas moléculas, mas a inovação pode emergir também de outros avanços tecnológicos.
Há um potencial significativo por explorar na Europa para otimizar as terapias existentes, de modo a melhor satisfazer as necessidades dos doentes e seus cuidadores, dos profissionais de saúde e das entidades pagadoras, bem como a resolver as ineficiências que ainda subsistem nos cuidados de saúde.
Uma melhor adaptação dos medicamentos existentes para dar resposta às necessidades dos doentes e/ou dos cuidados de saúde pode conduzir a melhores resultados para toda a comunidade e sistema.
Exemplo de Áreas Terapêuticas: Doenças Respiratórias
68 milhões de pessoas na UE sofrem de doenças respiratórias comuns, como a asma e a doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC). Devido aos riscos conhecidos, a gestão da asma e da DPOC está associada a elevados custos sociais e de saúde. A asma e a DPOC são responsáveis, respetivamente, por 250.000 e 1,1 milhões de internamentos hospitalares anuais e o seu encargo económico anual estimado em termos de custos diretos (cuidados de saúde) e indiretos (perda de produção) ascende a um total de 82 mil milhões de euros [1].
Apesar da disponibilidade de medicamentos eficazes no tratamento da asma e da DPOC, as evidências demonstram que a baixa adesão aos tratamentos contribui para os maus resultados do tratamento[2], associados a um risco acrescido de hospitalização, mais consultas médicas e administração de antimicrobianos ou corticosteroides orais[3].
Há benefícios comprovados para a saúde quando se investe mais tempo e recursos para enfrentar estes riscos. Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) podem permitir que substâncias ativas conhecidas e eficazes sejam efetivamente aceites e utilizadas pelos doentes, evitando ou reduzindo as complicações e agravamento das doenças bem como a redução do consumo de recursos a tal associados.
[1] European Respiratory Society. European lung white book 2013. Available from http://www.erswhitebook.org
[2] National Institute for Health & Care Excellence. Medicines Adherence. NICE Clinical guideline 2009. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/cg76
[3] Melani, AS, et al. Respir Med. 2011;105(6):930-8
Glossário
Agência Europeia de Medicamentos (EMA)
A principal responsabilidade da Agência é a protecção e promoção da saúde pública e animal através de avaliações científicas de medicamentos para uso humano e uso veterinário. O resultado da avaliação da Agência é utilizado pela Comissão Europeia para decidir se um medicamento pode ou não ser autorizado a ser comercializado na União Europeia (UE). A empresa produtora de um medicamento só pode comercializá-lo depois de o dito medicamento receber uma Autorização de Introdução no Mercado por parte da Comissão Europeia. A Agência supervisiona, também, a segurança dos medicamentos na UE depois de estes serem autorizados. Pode ainda emitir pareceres científicos sobre os medicamentos na sequência de um pedido dos Estados-Membros ou da Comissão Europeia.
Autorização de Introdução no Mercado (AIM)
É uma autorização concedida pela Comissão Europeia (por recomendação da EMA) ou pelo INFARMED, IP, após avaliação, por peritos e técnicos especializados, da documentação que comprova a qualidade, segurança e eficácia do medicamento. Os critérios utilizados para a concessão da AIM são os constantes nas disposições legais nacionais e nos normativos comunitários.
Denominação Comum Internacional (DCI)
Designação comum internacional recomendada pela Organização Mundial de Saúde para substâncias activas de medicamentos.
Dosagem
Teor de substância ativa, expresso em quantidade por unidade de administração ou por unidade de volume ou de peso, segundo a sua apresentação.
Efeito adverso
Qualquer ocorrência não desejada num indivíduo saudável ou doente após a administração de um medicamento e em que não existe necessariamente um nexo de causalidade entre a ocorrência adversa e a administração ou toma do medicamento.
Farmacovigilância
Ciência e actividades relacionadas com a detecção, avaliação, compreensão e prevenção de reacções adversas ou de quaisquer outros problemas relacionados com medicamentos. Tem por objectivo promover a utilização segura e eficaz de medicamentos, particularmente através da disponibilização de informação atempada aos doentes e aos profissionais de saúde, contribuindo assim para a protecção da saúde pública.
Folheto Informativo (FI)
Informação escrita que acompanha o medicamento e que se destina ao utilizador, sendo como tal elaborado numa linguagem menos técnica.
Medicamento híbrido
Um medicamento que é semelhante a um medicamento autorizado que contém a mesma substância ativa, mas em que existem certas diferenças entre os dois medicamentos, tais como a dosagem, a indicação ou a forma farmacêutica.
Reacção adversa
Reacção nociva e não intencional a um medicamento. O conceito de reacção adversa (vulgarmente conhecida por efeito secundário), inclui todas as situações decorrentes da utilização de um medicamento de acordo com o que se encontra descrito no Resumo das Características do Medicamento (RCM) ou no Folheto Informativo (FI), bem como das que ocorrem de uma utilização que não esteja de acordo com o descrito no RCM e no FI, como os resultantes de erros de medicação, utilização indevida ou abusiva, ou resultante de exposição ocupacional ao medicamento (decorrente da atividade profissional).
Resumo das Características do Medicamento (RCM)
Resumo da informação relevante que resulta da avaliação do medicamento. Como tal, representa as condições e especificações em que o medicamento foi aprovado pela autoridade competente (INFARMED, I.P. ou Comissão Europeia). Qualquer alteração ao conteúdo do RCM requer aprovação prévia da autoridade competente. O RCM é a base de informação para os profissionais de saúde, necessária a uma utilização segura e eficaz do medicamento.
Substância Ativa
Componente ou molécula ativa que faz parte de um medicamento específico e que lhe confere propriedades para tratar ou prevenir uma ou várias doenças específicas.
FAQ’s
O que são medicamentos de valor acrescentado (VAM)?
Os medicamentos de valor acrescentado (value added medicines – VAM) são desenvolvidos a partir de moléculas conhecidas e satisfazem necessidades de saúde não atendidas proporcionando melhorias relevantes para todo o ecossistema (doentes, cuidadores, profissionais de saúde e/ou pagadores).
Que tipos de melhorias podem proporcionar?
As melhorias relevantes incluem, nomeadamente:
- Novas indicações terapêuticas ou nova população.
- Um melhor perfil de eficácia, segurança e/ou tolerabilidade;
- Uma melhor conveniência de administração e/ou facilidade de utilização;
Como é que os medicamentos de valor acrescentado (VAM) proporcionam estes benefícios?
O valor acrescentado pode ser alcançado através da aprovação de uma nova indicação terapêutica (reposicionamento do medicamento), da disponibilização de uma melhor formulação, forma farmacêutica ou dosagem (reformulação do medicamento), do desenvolvimento de um novo regime de combinação de substâncias ativas, ou através da adição de um novo dispositivo ou providenciando um novo serviço (combinação medicamento – dispositivo ou até medicamento-DIV).
Que mais detalhes e exemplos nos podem dar?
O repurposing ou reposicionamento de medicamentos é o processo de aprovação de uma nova indicação terapêutica para um medicamento já conhecido que tinha sido inicialmente desenvolvido para outra(s) indicação(ões).
Exemplos:
Um exemplo muito famoso e clássico de um medicamento reposicionado é o Sildenafil. Originalmente desenvolvido como anti-hipertensivo, o Sildenafil foi posteriormente reposicionado para o tratamento da disfunção erétil e da hipertensão arterial pulmonar.
Outros exemplos incluem:
- de Parkinson para Alzheimer (Memantina)
- do sistema Cardiovascular para a Oncologia (Propranolol)
- de infeção por VIH para Oncologia (Plerixafor)
- de Parkinson para Diabetes tipo 2 (Bromocriptina)
A reformulação de medicamentos é o desenvolvimento de uma formulação diferente para o mesmo medicamento (pode implicar ou não uma nova forma farmacêutica), ou seja, encontrar novas formas de combinar os diferentes componentes de um medicamento, incluindo a substância ativa, para produzir um novo medicamento.
Exemplos:
- Da libertação normal para a libertação rápida da substância ativa (Bromocriptina)
- De uma injeção intravenosa para uma injeção subcutânea (Trastuzumab)
- De uma solução injetável para uma seringa pré-cheia pronta a usar (Metotrexato)
- De comprimido sublingual para adesivo transdérmico (Buprenorfina)
Que tipo de iniciativas de investigação e desenvolvimento (I&D) são necessárias para desenvolver medicamentos de valor acrescentado (VAM)?
Diferentes tipos de medicamentos de valor acrescentado (VAM) requerem diversos esforços de I&D.
I – O desenvolvimento de um novo dispositivo requer um investimento considerável em I&D para otimizar a administração da substância ativa e garantir um correto uso por parte do doente
II – Certas alterações a um medicamento requerem um programa de desenvolvimento clínico para recolher novos dados em doentes que são necessários para avaliar a segurança e a eficácia do medicamento de valor acrescentado:
- Novas alegações em torno da segurança e/ou da eficácia do produto, tais como indicações diferentes, um perfil de segurança melhorado em caso de reposicionamento, uma melhor conveniência no caso de nova forma farmacêutica ou uma maior rapidez de início de ação em caso de reformulação.
- Uma alteração no perfil de concentração sanguínea do medicamento. Esta situação ocorre quando há uma alteração:
- na frequência de dosagem,
- na dosagem por administração,
- no perfil de libertação,
- na via de administração,
- para novas formulações,
- quando for difícil demonstrar a equivalência farmacocinética.
- Um novo medicamento combinado que contenha substâncias ativas que tenham, ou não, sido anteriormente utilizadas em conjunto.
- Em determinadas circunstâncias, para apoiar a segurança/eficácia em crianças, em conformidade com os requisitos do regulamento pediátrico europeu.
Que exemplo podem dar de uma área terapêutica em que os medicamentos de valor acrescentado (VAM) podem trazer benefícios?
Tomemos o exemplo das doenças respiratórias: 68 milhões de pessoas na UE sofrem de doenças respiratórias comuns, como a asma e a doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC). Devido aos riscos conhecidos, a gestão da asma e da DPOC está associada a elevados custos sociais e de saúde. A asma e a DPOC são responsáveis, respetivamente, por 250 000 e 1,1 milhões de internamentos hospitalares anuais e o seu encargo económico anual estimado em termos de custos diretos (cuidados de saúde) e indiretos (perda de produção) ascende a um total de 82 mil milhões de euros [1].
Apesar da disponibilidade de moléculas eficazes para tratar a asma e a DPOC, os dados mostram que a baixa adesão aos tratamentos contribui para maus resultados para os doentes [2], associados a um risco acrescido de hospitalizações, consultas médicas e administração de antimicrobianos ou corticosteroides orais [3].
[1] European Respiratory Society. European lung white book 2013. Available from http://www.erswhitebook.org
[2] National Institute for Health & Care Excellence. Medicines Adherence. NICE Clinical guideline 2009. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/cg76
[3] Melani, AS, et al. Respir Med. 2011;105(6):930-8
Quais são os seus benefícios para a comunidade dos cuidados de saúde?
Espera-se que os benefícios dos medicamentos de valor acrescentado (VAM) tenham impacto nos sistemas de saúde através do aumento das opções de tratamento, da prevenção da progressão terapêutica ou do aumento da utilização racional dos medicamentos. Consequentemente, permitirão reduzir a utilização dos recursos de saúde e melhorar/manter a relação custo-eficácia, contribuindo assim para maior eficiência do sistema de saúde e para a melhoria da saúde e do acesso dos doentes às opções terapêuticas que melhor se adaptam à sua condição.
Quais os benefícios que os medicamentos de valor acrescentado (VAM) proporcionam aos doentes?
Todos os doentes são diferentes e o que funciona para um pode não funcionar tão bem para outro. Numa sociedade em que os doentes podem e querem assumir a responsabilidade pela sua própria saúde, os medicamentos de valor acrescentado (VAM) podem ajudar a capacitar os doentes para se sentirem melhor com o seu tratamento, seja mediante o aumento de eficácia, maior conveniência ou melhoria da qualidade de vida.
Que benefícios proporcionam os medicamentos de valor acrescentado (VAM) aos profissionais de saúde?
Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) proporcionam aos profissionais de saúde uma flexibilidade aumentada e significativa nas escolhas terapêuticas, com vista a obter melhores resultados para os doentes, cujas necessidades continuam a não ser totalmente satisfeitas pelas terapêuticas existentes. Os profissionais de saúde poderão escolher mais opções de tratamento utilizando moléculas conhecidas, mas permitindo uma abordagem mais personalizada e centrada no doente, aumentando a satisfação dos mesmos e dos profissionais.
Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) oferecem um perfil de segurança e tolerabilidade bem estabelecido com base em moléculas existentes, criando confiança na utilização de alternativas mais adaptadas à vida e às necessidades de alguns doentes. A possibilidade de menos efeitos secundários, métodos de administração mais fáceis e/ou convenientes, novas formas de dosagem ou medicamentos mais fáceis de utilizar são alguns dos benefícios que os medicamentos de valor acrescentado (VAM) oferecem aos profissionais de saúde, de modo que os doentes possam ser tratados de forma mais eficaz sem recorrer a terapias de segunda linha, mais dispendiosas.
Que benefícios proporcionam os medicamentos de valor acrescentado às entidades pagadoras?
Várias ineficiências nos cuidados de saúde estão a afetar a sustentabilidade dos orçamentos da saúde, como a utilização inadequada de medicamentos. A OMS estimou, de forma muito notável, que mais de 50% de todos os medicamentos a nível mundial são prescritos, dispensados ou vendidos de forma inadequada e que 50% de todos os doentes não tomam os seus medicamentos tal como prescritos ou dispensados [1]. Estima-se que o custo da não adesão na Europa seja de 125 mil milhões de euros por ano para os governos europeus [2].
Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) constituem uma oportunidade para adaptar o tratamento a subgrupos específicos de doentes e, por conseguinte, para reduzir a utilização incorreta de medicamentos que podem conduzir ao fracasso terapêutico e que consomem desnecessariamente recursos dos sistemas de saúde e dos cidadãos.
Porque é que a indústria, incluíndo a de medicamentos genéricos e biossimilares, está a desenvolver medicamentos de valor acrescentado (VAM)?
Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) representam uma forma de I&D que combina uma abordagem farmacológica de moléculas conhecidas, com um perfil de segurança e tolerabilidade bem conhecido, com uma visão centrada nos doentes, cuidadores e/ou profissionais de saúde, tirando partido das novas tecnologias que permitem adaptar as moléculas existentes e responder a novas necessidades e desafios terapêuticos.
Trabalhando com substâncias conhecidas, cuja toxicidade e outros efeitos farmacológicos foram estudadas, a indústria farmacêutica pode reduzir os tempos de desenvolvimento, contudo, são ainda necessários investimentos e esforços consideráveis em I&D para reposicionar, reformular ou combinar novas tecnologias com moléculas conhecidas.
O nosso objetivo é trazer a inovação de forma contínua ao longo de todo o ciclo de vida de uma molécula, não só, mas com especial ênfase nas moléculas que já não estão protegidas por patente, sem afetar o acesso dos doentes às terapêuticas que melhor satisfazem a sua condição clínica.
Infografias
Vídeos
Medicines for Europe – Value Added Medicines

Vídeo publicado pela Medicines for Europe.