Medicamentos
de Valor Acrescentado

Os medicamentos de valor acrescentado (value added medicines – VAM) são desenvolvidos a partir de moléculas conhecidas e satisfazem necessidades de saúde não atendidas proporcionando melhorias relevantes para todo o ecossistema (doentes, cuidadores, profissionais de saúde e/ou pagadores).

As melhorias relevantes incluem, nomeadamente:

• Novas indicações terapêuticas ou nova população.
• Um melhor perfil de eficácia, segurança e/ou tolerabilidade;
• Uma melhor conveniência de administração e/ou facilidade de utilização;

O valor acrescentado pode ser alcançado através da aprovação de uma nova indicação terapêutica (reposicionamento do medicamento), da disponibilização de uma melhor formulação, forma farmacêutica ou dosagem (reformulação do medicamento), do desenvolvimento de um novo regime de combinação de substâncias ativas, ou através da adição de um novo dispositivo ou providenciando um novo serviço (combinação medicamento – dispositivo ou até medicamento-DIV).

O repurposing ou reposicionamento de medicamentos é o processo de aprovação de uma nova indicação terapêutica para um medicamento já conhecido que tinha sido inicialmente desenvolvido para outra(s) indicação(ões).

Exemplos:

Um exemplo muito famoso e clássico de um medicamento reposicionado é o Sildenafil. Originalmente desenvolvido como anti-hipertensivo, o Sildenafil foi posteriormente reposicionado para o tratamento da disfunção erétil e da hipertensão arterial pulmonar.
Outros exemplos incluem:

• de Parkinson para Alzheimer (Memantina)
• do sistema Cardiovascular para a Oncologia (Propranolol)
• de infeção por VIH para Oncologia (Plerixafor)
• de Parkinson para Diabetes tipo 2 (Bromocriptina)

A reformulação de medicamentos é o desenvolvimento de uma formulação diferente para o mesmo medicamento (pode implicar ou não uma nova forma farmacêutica), ou seja, encontrar novas formas de combinar os diferentes componentes de um medicamento, incluindo a substância ativa, para produzir um novo medicamento.

Exemplos:

• Da libertação normal para a libertação rápida da substância ativa (Bromocriptina)
• De uma injeção intravenosa para uma injeção subcutânea (Trastuzumab)
• De uma solução injetável para uma seringa pré-cheia pronta a usar (Metotrexato)
• De comprimido sublingual para adesivo transdérmico (Buprenorfina)

Diferentes tipos de medicamentos de valor acrescentado (VAM) requerem diversos esforços de I&D.

I – O desenvolvimento de um novo dispositivo requer um investimento considerável em I&D para otimizar a administração da substância ativa e garantir um correto uso por parte do doente

II – Certas alterações a um medicamento requerem um programa de desenvolvimento clínico para recolher novos dados em doentes que são necessários para avaliar a segurança e a eficácia do medicamento de valor acrescentado:

• Novas alegações em torno da segurança e/ou da eficácia do produto, tais como indicações diferentes, um perfil de segurança melhorado em caso de reposicionamento, uma melhor conveniência no caso de nova forma farmacêutica ou uma maior rapidez de início de ação em caso de reformulação.
• Uma alteração no perfil de concentração sanguínea do medicamento. Esta situação ocorre quando há uma alteração:
  • na frequência de dosagem,
  • na dosagem por administração,
  • no perfil de libertação,
  • na via de administração,
  • para novas formulações,
  • quando for difícil demonstrar a equivalência farmacocinética.
• Um novo medicamento combinado que contenha substâncias ativas que tenham, ou não, sido anteriormente utilizadas em conjunto.
• Em determinadas circunstâncias, para apoiar a segurança/eficácia em crianças, em conformidade com os requisitos do regulamento pediátrico europeu.

Tomemos o exemplo das doenças respiratórias: 68 milhões de pessoas na UE sofrem de doenças respiratórias comuns, como a asma e a doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC). Devido aos riscos conhecidos, a gestão da asma e da DPOC está associada a elevados custos sociais e de saúde. A asma e a DPOC são responsáveis, respetivamente, por 250 000 e 1,1 milhões de internamentos hospitalares anuais e o seu encargo económico anual estimado em termos de custos diretos (cuidados de saúde) e indiretos (perda de produção) ascende a um total de 82 mil milhões de euros ^[1].

Apesar da disponibilidade de moléculas eficazes para tratar a asma e a DPOC, os dados mostram que a baixa adesão aos tratamentos contribui para maus resultados para os doentes ^[2], associados a um risco acrescido de hospitalizações, consultas médicas e administração de antimicrobianos ou corticosteroides orais ^[3].

[1] European Respiratory Society. European lung white book 2013. Available from http://www.erswhitebook.org
[2] National Institute for Health & Care Excellence. Medicines Adherence. NICE Clinical guideline 2009. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/cg76
[3] Melani, AS, et al. Respir Med. 2011;105(6):930-8

Espera-se que os benefícios dos medicamentos de valor acrescentado (VAM) tenham impacto nos sistemas de saúde através do aumento das opções de tratamento, da prevenção da progressão terapêutica ou do aumento da utilização racional dos medicamentos. Consequentemente, permitirão reduzir a utilização dos recursos de saúde e melhorar/manter a relação custo-eficácia, contribuindo assim para maior eficiência do sistema de saúde e para a melhoria da saúde e do acesso dos doentes às opções terapêuticas que melhor se adaptam à sua condição.

Todos os doentes são diferentes e o que funciona para um pode não funcionar tão bem para outro. Numa sociedade em que os doentes podem e querem assumir a responsabilidade pela sua própria saúde, os medicamentos de valor acrescentado (VAM) podem ajudar a capacitar os doentes para se sentirem melhor com o seu tratamento, seja mediante o aumento de eficácia, maior conveniência ou melhoria da qualidade de vida.

Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) proporcionam aos profissionais de saúde uma flexibilidade aumentada e significativa nas escolhas terapêuticas, com vista a obter melhores resultados para os doentes, cujas necessidades continuam a não ser totalmente satisfeitas pelas terapêuticas existentes. Os profissionais de saúde poderão escolher mais opções de tratamento utilizando moléculas conhecidas, mas permitindo uma abordagem mais personalizada e centrada no doente, aumentando a satisfação dos mesmos e dos profissionais.

Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) oferecem um perfil de segurança e tolerabilidade bem estabelecido com base em moléculas existentes, criando confiança na utilização de alternativas mais adaptadas à vida e às necessidades de alguns doentes. A possibilidade de menos efeitos secundários, métodos de administração mais fáceis e/ou convenientes, novas formas de dosagem ou medicamentos mais fáceis de utilizar são alguns dos benefícios que os medicamentos de valor acrescentado (VAM) oferecem aos profissionais de saúde, de modo que os doentes possam ser tratados de forma mais eficaz sem recorrer a terapias de segunda linha, mais dispendiosas.

Várias ineficiências nos cuidados de saúde estão a afetar a sustentabilidade dos orçamentos da saúde, como a utilização inadequada de medicamentos. A OMS estimou, de forma muito notável, que mais de 50% de todos os medicamentos a nível mundial são prescritos, dispensados ou vendidos de forma inadequada e que 50% de todos os doentes não tomam os seus medicamentos tal como prescritos ou dispensados ^[1]. Estima-se que o custo da não adesão na Europa seja de 125 mil milhões de euros por ano para os governos europeus ^[2].

Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) constituem uma oportunidade para adaptar o tratamento a subgrupos específicos de doentes e, por conseguinte, para reduzir a utilização incorreta de medicamentos que podem conduzir ao fracasso terapêutico e que consomem desnecessariamente recursos dos sistemas de saúde e dos cidadãos.

Os medicamentos de valor acrescentado (VAM) representam uma forma de I&D que combina uma abordagem farmacológica de moléculas conhecidas, com um perfil de segurança e tolerabilidade bem conhecido, com uma visão centrada nos doentes, cuidadores e/ou profissionais de saúde, tirando partido das novas tecnologias que permitem adaptar as moléculas existentes e responder a novas necessidades e desafios terapêuticos.

Trabalhando com substâncias conhecidas, cuja toxicidade e outros efeitos farmacológicos foram estudadas, a indústria farmacêutica pode reduzir os tempos de desenvolvimento, contudo, são ainda necessários investimentos e esforços consideráveis em I&D para reposicionar, reformular ou combinar novas tecnologias com moléculas conhecidas.

O nosso objetivo é trazer a inovação de forma contínua ao longo de todo o ciclo de vida de uma molécula, não só, mas com especial ênfase nas moléculas que já não estão protegidas por patente, sem afetar o acesso dos doentes às terapêuticas que melhor satisfazem a sua condição clínica.